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siRNA靶向修饰
2024/05/21siRNA靶向修饰是一种基于RNA干扰技术的基因沉默方法，其基本原理是利用特定序列的siRNA分子靶向特定的基因，从而抑制该基因的表达。这一技术为疾病治疗提供了有力工具，尤其是在癌症和遗传性疾病的治疗方面展现出广阔的应用前景。
siRNA靶向修饰的过程主要包括三个步骤：合成、成熟和靶向。首先，siRNA的前体mRNA由Dicer酶切割成约21-23个碱基的双链RNA。然后，双链RNA与RNA诱导的基因沉默复合物（RISC）结合，形成功能成熟的siRNA。siRNA与mRNA的互补序列结合，从而介导mRNA的降解或者翻译抑制，实现基因沉默的效果。
在选择合适的靶点方面，科学家们通常会选择在目标基因的mRNA序列中的编码区域，并尽量避免与其他基因的序列相似，以减少非特异性靶向效应。为了提高靶向效应，通常选择在目标基因的1/3区域进行靶向。在设计siRNA序列时，通常选择21-23个核苷酸长的RNA分子，主要由反义链和同义链组成。为了增加靶向效应，可以在反义链和同义链中间添加一个陆休核苷酸，以防止反义链和同义链之间形成稳定的二级结构。
总之，siRNA靶向修饰是一种基于RNA干扰技术的基因沉默方法，为疾病治疗提供了有力工具。
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