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解锁LNP-mRNA的治疗适用性：化学，配方和临床策略
2025/06/27Unlocking the Therapeutic Applicability of LNP-mRNA: Chemistry, Formulation, and Clinical Strategies
摘要
信使RNA （mRNA）已成为一种创新的治疗方式，为预防和治疗多种疾病提供了有希望的途径。mRNA疫苗在有效抗击2019冠状病毒病（COVID-19）方面取得的巨大成功，证明了mRNA技术的无限医疗潜力。脂质纳米颗粒（LNPs）的最新进展使得克服mRNA稳定性、免疫原性和精确靶向方面的挑战成为可能。本文综述了最新的基于lnp - mrna的治疗方法，包括它们的结构、材料组成、设计指南和筛选原则。此外，我们还强调了目前LNP-mRNA治疗在眼科疾病、癌症免疫治疗、基因编辑和罕见疾病医学等广泛治疗中的临床前和临床趋势。特别关注LNP-mRNA疫苗的翻译和进化，使其成为更广泛的治疗方法。我们探讨了肝外靶向疗效不足、剂量升高、安全性问题和大规模生产程序的挑战等方面的问题。这一讨论可能为LNP-mRNA治疗的近期和长期临床发展前景提供见解和观点。
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